Novartis ha annunciato nuovi dati di fase IV che confermano l’elevata efficacia del regime a base di everolimus nei pazienti sottoposti a trapianto di rene, in associazione a una ridotta  esposizione all’inibitore della calcineurina (CNI). I dati – che sono stati presentati al congresso della

European Society of Organ Transplantation (ESOT) a Barcellona – pongono a confronto everolimus in associazione a una esposizione ridotta di CNI verso l’acido micofenolico (MPA, mycophenolic acid) con esposizione standard al CNI. I CNI sono noti per il loro potenziale nefrotossico e possono determinare nel lungo termine complicanze cardiovascolari o lo sviluppo di neoplasie maligne. I dati clinici dimostrano che, a causa delle complicanze dovute ai CNI, solo il 50% dei pazienti sottoposti a trapianto renale sopravvive più di 10 anni dopo l’intervento.

“I pazienti trapiantati continuano a cercare regimi terapeutici alternativi, che supportino la funzionalità a lungo termine dell’organo, minimizzando al tempo stesso gli effetti indesiderati, incluse le infezioni virali, come osservato con l’attuale standard terapeutico.” ha affermato Sheeram Aradhye, Global Head Medical Affairs e Chief Medical Officer di Novartis Pharmaceuticals. “I risultati dello studio TRANSFORM dimostrano che con un regime a base di everolimus è possibile ottenere un’esposizione molto più bassa ai CNI nefrotossici, mantenendo una elevata efficacia e consentendo una riduzione delle infezioni virali. Ora disponiamo di un valido trattamento alternativo all’attuale standard terapeutico, con il potenziale di migliorare gli esiti a lungo termine per il paziente”.

Lo studio TRANSFORM ha valutato l’evoluzione della funzionalità renale nel tempo, dimostrando che il regime basato su everolimus, in associazione a una esposizione ridotta di CNI, non solo mantiene la funzionalità renale, ma riduce anche in modo significativo le infezioni virali, come quelle da citomegalovirus (3,5% con everolimus vs 12,5% con MPA) e da BK virus (3,9% con everolimus vs 7,2% con MPA)1,6.

Lo studio TRANSFORM ha raggiunto il suo endpoint primario al dodicesimo mese, dimostrando che il tasso di incidenza del rigetto acuto trattato e comprovato da biopsia (tBPAR, treated biopsy-proven acute rejection) è risultato simile nei due gruppi di trattamento, così come la percentuale di pazienti con funzionalità del trapianto, calcolata sulla base della filtrazione glomerulare (eGFR), inferiore a 50 ml/min. Lo studio ha raggiunto anche il suo endpoint secondario di non inferiorità dell’endpoint composito di tBPAR, perdita dell’organo e morte. Nel complesso, nel regime con everolimus si è osservata una tendenza a una migliore sopravvivenza del paziente (98,4% con everolimus vs 97,4% con MPA).

Lo studio TRANSFORM – il più vasto studio interventistico de novo mai condotto nel trapianto renale – ha incluso oltre 2000 pazienti sottoposti a trapianto di rene, arruolati in 195 centri in 42 Paesi. È la prima volta che uno studio combina l’esito del rigetto (tBPAR) con un eGFR in un unico endpoint primario composito clinicamente rilevante.