Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson ha annunciato la presentazione all'European Medicines Agency (EMA) di una richiesta di variazione di tipo II per ottenere l'approvazione ad ampliare l'uso di daratumumab, formulazione sottocutanea,

per il trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere (AL). L'amiloidosi AL è una malattia rara, potenzialmente fatale, che si verifica quando una proteina insolubile, chiamata amiloide, si accumula nei tessuti e negli organi, compromettendone la funzione.3,4 Attualmente, per il trattamento di questa patologia, non esistono farmaci approvati da enti regolatori come l'European Medicines Agency (EMA) per l’Unione Europea o la Food and Drug Administration (FDA) per gli Stati Uniti.1,2

La richiesta si basa sui dati dello studio di Fase 3 ANDROMEDA, presentato durante il Congresso annuale dell’European Hematology Association (EHA) del 2020. Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di daratumumab in formulazione sottocutanea in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd) rispetto al solo utilizzo di bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (VCd), nel trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi AL. I dati dello studio hanno mostrato un tasso di risposta ematologica completa, significativamente più alto per i pazienti trattati con l'aggiunta di daratumumab rispetto ai pazienti trattati con il solo VCd. Nel complesso, il profilo di sicurezza della combinazione D-VCd ha dimostrato di essere in linea con i profili del regime VCd e di daratumumab.

Nel settembre 2020, Janssen ha presentato alla FDA una domanda di autorizzazione integrativa per medicinali biologici (supplemental Biologics License Application, sBLA) per ottenere l'approvazione di daratumumab sottocute per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi AL.6